CELL-PID
Thérapies avancées à base de cellules pour le traitement de l'immunodéficience primaire (CELL-PID)
Les déficiences immunitaires primaires (DIP) sont des troubles génétiques du système immunitaire adaptatif et inné qui se caractérisent par des infections sévères, l'auto-immunité et un risque élevé de cancer. Le traitement comprend une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (CSH) de donneurs allogéniques ; cependant, en l'absence d'un donneur compatible HLA, l'issue de la transplantation CHS est incertaine en raison d'une reconstitution retardée ou suboptimale et de complications. Les déficiences immunitaires telles que la SCID-X1 et l'ADA-SCID ont été traitées avec succès grâce à des gènes autologues corrigés CSH et répondant aux critères d'innocuité inhérents aux vecteurs rétroviraux de la première génération. L'objectif de ce projet est de développer pour les déficiences immunitaires primaires une thérapie sûre utilisant des CSH génétiquement modifiées et leurs descendants comme cellules immunothérapeutiques pour constituer un système immunitaire sain. Le consortium mettra en place une plateforme technologique pour mettre en oeuvre, harmoniser et conduire des études précliniques, multicentriques, contrôlées et standardisées, utilisant les thérapies avancées de pointe. Le fait de mener à bien ce projet permettra d'effectuer et d'élargir l'application clinique de produits médicaux pouvant reconstituer et moduler le système immunitaire avec un impact anticipé qui, au delà de la PID, s'étendra aux troubles immunologiques acquis, à la transplantation de CSH et au traitement du cancer.
Rôle de la GATC:
La GATC est en mesure de réaliser un séquençage à haut débit et l'analyse des sites d'intégration génomique des vecteurs de thérapie génique. L'analyse du site d'insertion dans les génomes humains et chez les souris permettra de fournir des informations sur le locus d'intégration génomique et de mieux évaluer les risques des vecteurs de thérapie génique.
Partenaires participant:
Chemotherapeutisches Forschungsinstitut Georg-Speyer-Haus Stiftung, Allemagne
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam, Pays-Bas
Europaeisches Institut Fuer Forschung Und Entwicklung Von Transplantationsstrategien GmbH, Allemagne
European Group For Blood And Marrow Transplantation, Pays-Bas
Europese Vereniging Voor Gen- En Celtherapie Ivzw, Belgique
Finovatis, France
Hacettepe Universitesi, Turquie
Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm), France
Medizinische Hochschule Hannover, Allemagne
Miltenyi Biotec GmbH, Allemagne
Molecular Medicine Spa, Italie
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Italie
Technische Universitaet Dresden, Allemagne
Universitaet Basel, Suisse
Universitaet Zuerich, Suisse
University College London, Royaume-Uni
Weizmann Institute Of Science, Israël
