CELL-PID
Neuartige zellbasierte Therapien zur Behandlung primärer Immuninsuffizienzen (CELL-PID)
Primäre Immuninsuffizienzen (PID) sind ererbte Störungen des erworbenen und angeborenen Immunsystems. Diese Störungen sind durch schwere Infekte, Autoimmunität und ein hohes Krebsrisiko gekennzeichnet. Die Behandlung von PID erfolgt durch Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSC) fremder Spender. Steht jedoch kein HLA-kompatibler Spender zur Verfügung, ist der Erfolg der Transplantation durch verzögerte oder suboptimale immunologische Rekonsituierung und weitere Komplikationen eingeschränkt. Ein vielversprechender Therapieansatz ist die autogene Transplantation genetisch veränderter hämatopoetischer Stammzellen, wie sie für die Krankheitsbilder SCID-X1 und ADA-SCID bereits erfolgreich eingesetzt werden konnte. Diese Form der autogenen Transplantation ist allerdings mit hohen Sicherheitsrisiken behaftet, welche mit den retroviraler Vektoren der ersten Generation assoziert sind. Ziel des CELL-PID-Projektes ist es, eine sichere Therapie für PID zu erforschen, welche auf autogener Transplantation gentherapeutisch veränderter Blustammzellen beruht. Das Konsortium wird eine Technologieplattform einrichten, um kontrollierte, standardisierte, multizentrische präklinische Studien unter Verwendung hoch entwickelter neuartiger Therapien einzurichten, zu harmonisieren und durchzuführen. Der erfolgreiche Abschluss des Projekts wird ausschlaggebend sein, um eine klinische Anwendung von Arzneimitteln zu etablieren und zu verbreiten, mit denen das Immunsystem wiederhergestellt und verändert werden kann. Der voraussichtliche Einfluss geht über die Behandlung von PID hinaus bis zum Einsatz bei erworbenen Immunschwächen, allogener HSCT und Krebs.
GATC’s Aufgabe:
GATC führt Hochdurchsatzsequenzierungen und –analysen der genomischen Integrationsstellen von Gentherapie-Vektoren durch. Durch die Analyse der Insertionsstellen im Genom des Menschen und der Maus sollen Informationen über den genomischen Integrationslokus bereitgestellt sowie eine Risikobewertung von Gentherapie-Vektoren unterstützt werden.
Teilnehmende Partner:
Chemotherapeutisches Forschungsinstitut Georg-Speyer-Haus Stiftung
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam, Netherlands
Europäisches Institut Für Forschung Und Entwicklung Von Transplantationsstrategien GmbH
European Group For Blood And Marrow Transplantation, Netherlands
Europese Vereniging Voor Gen- En Celtherapie Ivzw, Belgium
Finovatis, France
Hacettepe Universitesi, Turkey
Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm), France
Medizinische Hochschule Hannover
Miltenyi Biotec GmbH
Molecular Medicine Spa, Italy
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Italy
Technische Universität Dresden
Universität Basel, Schweiz
Universität Zürich, Schweiz
University College London, United Kingdom
Weizmann Institute Of Science, Israel
