November 08
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Zielsetzung
Zentrales Thema des Projektes ist eine umfassende Sicherheits- und Effizienz-Bewertung von retroviraler Transgenese zum Zwecke der Gentherapie von monogenetisch vererbten Krankheiten, wie bestimmten Immunschwächen, Hämoglobinopathien, Anämien und Speicher-Krankheiten.
In diesem Zusammenhang werden bereits Modell-Studien für Gentherapien molekularbiologisch überwacht und bioinformatisch ausgewertet. Die Ergebnisse werden als Basis für die Weiterentwicklung der retroviralen Transgenese-Technologien dienen.
In Kooperation mit der Gruppe um Prof. Christof von Kalle und Dr. Manfred Schmidt an der Freiburger Universitätsklinik für Innere Medizin und dem Institut für Molekulare Medizin und Zellforschung, schafft die GATC eine Schnittstelle zwischen der experimentellen gentherapeutischen Arbeit und der Beantwortung der Frage, wie eine Therapie ohne Veränderung der Aktivität von Onkogenen oder Tumorsuppressorgenen gewährleistet werden kann.
Hierzu entwickelt die GATC ein Datenbanksystem (LAM-PCR-Datenbank), welches den Forschern erstmals erlaubt, die von der GATC generierten Sequenzdaten automatisch zu analysieren sowie große Datensätze und komplexe Analysen zu verwalten und daraus Wissen zu generieren, das die Weiterentwicklung somatischer Gentherapie vorantreiben wird.
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